Генной терапии для синдрома пузырь ребенка одобрена на НГС

ГСЗ фонд генная терапия впервые после расходов на здравоохранение Барбос в Великобритании одобрен и для лечения так называемого “синдрома пузырь ребенка”, несмотря на ценник более чем ?500,000.

Лечение используется против дефицита аденозиндезаминазы, или ADA-scid на, который отключает иммунную систему и означает, что дети с болезнью нужно держать в изоляции, чтобы избежать инфекции – отсюда и “пена” имя.

Национальный институт здравоохранения и ухода мастерства (Nice) говорится в проекте указания, опубликованном в пятницу, что компании glaxosmithkline Strimvelis генной терапии на состояние улучшает общую выживаемость по сравнению со стандартной пересадка стволовых клеток терапии.

Генная терапия призвана обеспечить одноразовое лекарство для пациента, и наркотик-производители обычно просят немалую цену, сопоставимую с совокупными затратами на альтернативной жизни-длительное лечение. В Strimvelis терапия настолько специализированными, что это только в одной больнице, которая находится в Италии.

“Strimvelis представляет собой важный шаг в лечении ада-ТКИД, предлагая потенциал для лечения иммунной аспекты состояния и избежать некоторые недостатки действующей процедуры”, - замечательно сказано.

“Стоимостью €594,000 [?530,000], лечение обычно дается только один раз и последствия, как считается пожизненным,” она добавила. Он сказал, что лечение даст детям больше шансов быть в состоянии жить нормальной жизнью, ходить в школу и общаются с друзьями, не боясь угрожающей жизни инфекции.

Проект руководства впервые хорошо применила свой новый стоимость-эффективность ограничений для лечения очень редких случаях.

Категория: В мире