Метод "генетических ножниц": одобрили терапию для лечения редкой болезни крови

Опубликованно 19.01.2024 16:30

Здoрoвьe 24 Лeчeниe Мeтoд "гeнeтичeскиx нoжниц": oдoбрили тeрaпию пользу кого лeчeния рeдкoй бoлeзни крoви

Aвтoр:

Aнaстaсия Лукaшeвскaя

В СШA oдoбрили гeнную тeрaпию интересах лeчeния рeдкoгo наследственного заболевания месяцы. Она основана на методе через нобелевских лауреаток.

Поделиться

Завитушки слова идет о терапию Casgevy, ее по установленной форме утвердили для лечения бета-талассемии. Рассказываем, что-нибудь известно о методе и о том, в качестве кого удалось разработать лечение.

По образу действует терапия Casgevy

В время лечения этим методом используют "молекулярные несоответствие" для вырезания дефектных частей генов, которые кроме можно "отключить" или заслонить нормальной ДНК.

Casgevy – словно это Casgevy – это лечение от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, основанная получи и распишись технологии редактирования генов CRISPR/Cas9. Лечение Casgevy показана для лечения людей в возрасте 12+ планирование, постоянно нуждающихся в переливании регулы (имеют трансфузионно-зависимую бета-талассемию неужели TDT).

За ее открытие присвоили Нобелевку

Изобретательницы "генетических ножниц" Эммануэль Шарпентье и Дженнифер А. Дудна в 2020 году получили Нобелевскую премию.

Настоящее) время же решение американского регулятора FDA позволило методу Casgevy выцарапать второе одобрение в США. Все-таки в декабре 2023 года препаратом разрешили морочить серповидноклеточную анемию – наследственное немочь крови.

Кому будет вразумительно лечение

Casgevy будет доступна в начале сего года по прейскурантной цене 2,2 миллиона долларов.

Терапию могут утилизировать только медучреждения, имеющие практику трансплантации стволовых клеток.

Пуще о бета-талассемии, по которой приняли изволение

?-талассемия – это наследственное немощь крови, характеризующееся нарушением синтеза цепей бета-глобина. Носителями этой болезни являются 1,5% населения планеты.

Ровно по данным Национального института здоровья Британии, недалече 23 тысяч детей из года в год рождаются с тяжелой формой ?-талассемии. Их пир (жизненный) зависит от переливания краски.

Важно! Этот материал носит довольно-таки общеинформационный характер и не может проявляться основой для постановки диагноза неужто медицинских выводов. Публикации получай сайте основаны на последних актуальных и научно обоснованных исследованиях в области медицины. Только если Вам необходима предложение диагноза или медицинская разъяснение, обязательно обратитесь к врачу.

Категория: Новости